Un equipo del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (IIMT – CONICET / Universidad Austral) validó una nueva estrategia terapéutica experimental que podría beneficiar a pacientes con enfermedades hepáticas graves.
En un importante avance de la ciencia traslacional argentina, investigadores del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica (IIMT) identificaron por primera vez una vía terapéutica efectiva para tratar la hepatitis fulminante, una afección que puede causar la muerte en hasta el 40% de los casos sin trasplante.
El equipo liderado por el Dr. Guillermo Mazzolini descubrió que bloquear la proteína RAC1 mediante la molécula experimental 1D-142 —originalmente desarrollada para el tratamiento del cáncer— reduce el daño hepático y mejora la supervivencia en modelos preclínicos.
El estudio fue recientemente publicado en Journal of Hepatology Reports y representa un paso clave hacia el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades hepáticas sin tratamiento efectivo.
«Buscamos posicionarnos en el desarrollo de tecnologías que generen soluciones concretas para problemas reales en salud», destacó el Dr. Mazzolini, quien también es Decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral e Investigador Superior del CONICET.
La molécula fue probada en tres modelos animales y en tejido hepático humano, mostrando resultados prometedores: redujo significativamente la inflamación, necrosis y los marcadores bioquímicos de daño hepático, sin evidencias de toxicidad en hígado sano. Además, la tecnología ya cuenta con una patente internacional en trámite.
El trabajo fue posible gracias a un enfoque colaborativo que incluyó a investigadores del INTI y la empresa biotecnológica Spectrum, en una sinergia de ciencia pública y privada con impacto potencial en salud pública.
El equipo detrás del hallazgo:
